9月16日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布通知，上海莱士血液制品股份有限公司（以下简称“上海莱士”，证券代码：002252）申报的SR604注射液正式纳入罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划——“关爱计划—延伸”，拟开发适应症为先天性凝血因子Ⅶ缺乏症的预防治疗。
“关爱计划—延伸”是由CDE发起，旨在鼓励创新药向临床需求迫切的罕见疾病领域布局，解决研发过程中的关键科学问题。纳入试点的品种需满足拟开发适应症为罕见疾病、具有较强创新性等条件，CDE可通过提前介入研发、加强沟通交流等方式，帮助企业解决临床研发中的关键科学问题，为罕见病创新药研发提供支持。
先天性凝血因子Ⅶ缺乏症是一种罕见遗传性出血性疾病，患者可能出现皮肤黏膜出血、关节出血，严重者还可能发生颅内出血。由于患者人数少、疾病表现差异较大，相关药物研发在患者招募、试验设计和疗效评价等方面面临较大挑战。此次纳入试点，将为SR604该适应症的临床研究提供更有针对性的指导，有助于提高研发效率，更好关注患者的治疗需求与体验。
SR604是一款靶向活化蛋白C(APC)的血友病单克隆抗体产品，通过抑制APC的抗凝血功能，调节凝血与抗凝平衡，探索区别于传统凝血因子替代治疗的非因子治疗路径。基于这一作用机制，SR604具备向多种出血性疾病拓展的潜力。目前，其用于血友病A/B患者预防治疗的Ⅲ期临床试验已完成登记，围绕先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、血管性血友病等适应症的临床研究也在持续推进。
从血友病A/B进入Ⅲ期临床，到新的罕见病适应症纳入国家试点，SR604的临床开发路径正在逐步拓宽。未来，上海莱士将依托在血液制品及出凝血领域长期积累的研发、生产和临床资源，持续推进SR604临床研究及多适应症开发，加快由血液制品向创新生物药延伸，以科技创新回应尚未满足的临床需求。