2026年11月5日，上海莱士血液制品股份有限公司（SZ.002252）宣布，公司自主研发的靶向活化蛋白C（APC）人源化单克隆抗体SR604，用于血管性血友病（VWD）患者出血预防治疗的Ⅱ期临床研究初步结果入选2026年第68届美国血液学会（ASH）年会口头报告。相关摘要（Abstract No.879）已在ASH官方会议日程网站公布。
研究显示，SR604在出血表型最重的3型VWD成人患者中展现出良好的初步疗效与安全性：预防治疗期间，全部出血事件的年化出血率（ABR）中位值较治疗前下降71.7%，且未观察到血栓事件或治疗相关严重不良事件。皮下给药、给药间隔最长可延长至每8周一次的非因子预防模式，为VWD患者提供了不同于传统因子替代治疗的全新选择。
口头报告
SR604用于血管性血友病出血预防的初步疗效与安全性：正在进行的Ⅱ期临床研究结果（摘要号：879）
该研究为一项随机、开放标签、多中心Ⅱ期临床试验（NCT07640893），入组既往6个月内发生4次及以上出血事件的VWD成人患者，按1:1:1:1的比例随机分配至四个给药组：每4周皮下注射SR6040.2mg/kg（A组）、每4周0.4mg/kg（B组）、每6周0.4mg/kg（C组）或每8周0.4mg/kg（D组）。初始治疗期为24周，可选择延长24周。本次分析纳入完成至少12周治疗的受试者，评价其初步疗效与安全性。
截至2026年7月29日，共有16名受试者接受了至少1次SR604给药，中位年龄30岁（范围18–53岁；男性8名、女性8名）。其中，7名受试者完成至少12周治疗（中位17.9周，范围12.9–23.3周），构成本次初步疗效与安全性分析人群，A、B、C组各2名，D组1名。7名受试者均为3型VWD。
结果显示，SR604可显著降低VWD患者的出血负担。治疗前6个月内，全部出血事件的中位年化出血率（全出血ABR）为46.0（范围8.0–104.0）；SR604预防治疗期间，全出血ABR中位值降至13.0（范围2.2–38.7），较治疗前下降71.7%。治疗期间，自发性出血ABR与创伤性出血ABR的中位值均为6.5（范围分别为0–30.3和0–10.0）；需接受治疗的出血事件ABR中位值为2.2（范围0–6.6），其中自发性出血需治疗事件ABR中位值为0（范围0–4.4）。
与此同时，SR604的止血保护作用在出血表型最重的3型VWD患者中得以体现。3型VWD患者血管性血友病因子几乎完全缺失，临床上通常需要终身替代治疗，长期预防手段尤为有限。本研究是该机制在VWD患者中开展的首次临床验证，提示选择性抑制APC可作为一类不依赖补充凝血因子的预防策略。
安全性方面，SR604总体耐受性良好。7名受试者中有6名（85.7%）共报告31例治疗期间出现的不良事件，均为1级或2级。其中2例不良事件（均为注射部位反应）被研究者判定与SR604相关。未发生导致剂量中断或治疗终止的不良事件，未发生严重不良事件，也未观察到血栓性事件。研究期间，包括纤维蛋白原、D - 二聚体和纤维蛋白降解产物在内的凝血参数未出现具有临床意义的变化。
需要说明的是，这些初步研究结果为选择性APC抑制作为VWD非因子预防策略提供了首次临床评估。这项正在进行的Ⅱ期研究的初步结果表明，皮下注射SR604预防治疗与3型VWD患者出血减少相关；截至目前，尚未观察到血栓事件或治疗相关严重不良事件。上述发现支持继续评估SR604作为一种便捷、长效的VWD预防疗法。
SR604治疗VWD的Ⅱ期研究初步结果将在第68届ASH年会以口头报告形式公布，具体信息如下：
时间：2026年12月14日（星期一）14:45–16:15（美国中部时间，CST）
地点：MCCNO220–222室
报告人：JunXu（徐俊）
关于SR604
SR604是上海莱士研发的人源化高亲和力抗人活化蛋白C（APC）单克隆抗体，通过特异性抑制APC的抗凝血功能、在血管损伤部位生成凝血酶时发挥止血作用，不补充缺失的凝血因子，以皮下注射实现非因子预防治疗，拟用于血友病A/B及先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者的出血预防。Ⅱb期（PartC）在血友病A/B患者中设0.4mg/kg每4周、每6周、每8周给药、共6个月的三组，探索更长给药周期。Ⅰ/Ⅱ期累计受试者未报告药物相关血栓事件；每4周皮下给药方案在该研究中显示良好安全性与疗效，结果入选ISTH2026“最新突破性大会报告”，并在2026年世界血友病联盟（WFH）全球大会公布。血友病A/B的Ⅲ期确证性研究已完成登记，单臂、多中心，0.4mg/kg每4周皮下给药；先天性凝血因子Ⅶ缺乏症处于Ⅱ期，已纳入药审中心“关爱计划—延伸”试点；血管性血友病处于Ⅱ期。截至目前，全球尚无同靶点产品获批上市。
关于血管性血友病（VWD）
血管性血友病（VWD）是最常见的遗传性出血性疾病，由血管性血友病因子（VWF）数量或质量异常所致。患者典型表现为皮肤黏膜出血、月经过多、拔牙或手术后出血不止，重型患者可发生危及生命的出血事件，长期反复出血严重影响患者的生活质量。据文献报道，VWD在普通人群中的患病率约为1%，其中具有明显临床症状者约为每百万人100例；由于疾病认知不足与检测手段受限，大量患者长期处于漏诊、误诊状态。
目前VWD的治疗以去氨加压素和含VWF的血浆源性凝血因子Ⅷ浓缩剂为主。前者仅对部分轻型患者有效，后者半衰期短、需频繁静脉输注，患者依从性差，长期预防性治疗手段尤为缺乏。临床上迫切需要作用机制新颖、给药便捷、可长期使用且安全性可控的预防性治疗药物。
关于ASH年会
2026年第68届ASH年会将于2026年12月12日至15日在美国新奥尔良举办，是全球血液学领域规模最大、最具权威性的学术盛会。